Mevcut tedavilerden farklı olarak, yeni prosedür hızlıdır ve cerrahi olarak invaziv değildir. Normal genlerin, ulaşılması zor hücrelere tedarik etmek için tüm retina boyunca taşınmasından oluşur.
Geçtiğimiz altı yıl boyunca, birkaç bilim adamı grubu, kalıtsal bir göz hastalığı olan hastaları, normal bir gen içeren bir virüsü, kusurlu bir genle bir göz retinasına doğrudan enjekte ederek taktikle başarılı bir şekilde tedavi etmiştir. . Bununla birlikte, bu çok invaziv sürecin bizi çok süratli olduğunu düşünmeye davet edebilmesine rağmen, normal gene sahip virüs onarılması gereken tüm retina hücrelerine ulaşamamıştır.
Retinanın içinden bir iğne çivilemek ve arkasına bir tasarım virüsü enjekte etmek biraz tehlikeli bir cerrahi prosedürdür. Bununla birlikte, doktorların başka bir alternatifi yoktur, çünkü gen taşıma ve dağıtımında kullanılan hiçbir virüs, terapötik genlerin ihtiyaç duyduğu ışığa duyarlı hücreler olan fotoreseptörlere ulaşana kadar tüm gözünden geçemez.
14 yıllık bir araştırmadan sonra, Berkeley'deki California Üniversitesi'nde kimya ve biyomoleküler mühendislik profesörü ve bu üniversiteye bağlı Berkeley Kök Hücre Merkezi direktörü David Schaffer ekibi genetik manipülasyonla enjekte edilen bir virüs elde etti sadece gözün vitröz mizahında ve genleri ulaşılması zor hücre popülasyonuna güvenli ve cerrahi olarak invaziv olmayan bir şekilde taşır.
Yeni virüs, kemirgenlerdeki iki insan dejeneratif göz hastalığı modelindeki mevcut tedavilerden çok daha iyi çalışır ve maymunların gözlerine, insanlara oldukça benzeyen fotoreseptör hücrelerine nüfuz edebilir.
Schaffer ve ekibi, bu gen giriş tekniğinin kullanımından en fazla yaralanabilecek hastaları belirlemek için doktorlarla işbirliği yapıyor ve uygun klinik öncesi gelişimden sonra klinik çalışmalara girmeyi bekliyor. Virüslerin genlerle serbest bırakılması işlemi 15 dakikadan fazla gerektirmez, bu nedenle bu teknik doğru bir şekilde doğrulandığında, bu prosedüre giren hastaların aynı gün eve dönebilmeleri mümkündür.
Araştırma ve geliştirme çalışmalarına California Üniversitesi Berkeley'den John Flannery, Leah C. Byrne, Ryan R. Klimczak ve Meike Visel ile New York'taki Rochester Üniversitesi'nden Lu Yin ve William H. Merigan da katıldı. York, ABD'deki her iki kuruluş ve şu anda Paris, Fransa'daki Vision Institute'da bulunan Deniz Dalkara.
Kaynak: www.DiarioSalud.net
