(Health) - Amerikalı bilim adamları genetik tedavi yoluyla köpeklerde Duchenne kas distrofisini başarıyla tedavi ettiler. İnsanlar arasında en yaygın zayıflık ve kas dejenerasyonu türüdür ve günümüzde etkili bir tedavisi yoktur. Henüz insanlarda test edilmemiş olmasına rağmen, araştırmacılar yakında hastalık için etkili bir tedavi alacaklarını söylüyor.
Duchenne kas distrofisi kalıtsal ve dejeneratif bir hastalıktır. Köpekler bu patolojiyi insanlara benzer şekilde daraltır. Kas distrofisi olan hastalarda, distrofin proteinini üreten gen mutasyona uğrar, bu nedenle normalde bu maddeyi üretmeyi durdurur, bu da kas lif hücrelerinin hayatta kalması için gerekli olan ve ortadan kaybolan yağ dokusu İnsanlarda, bu kalıtsal hastalık, yürüme ve nefes alma yeteneğinin giderek azalmasına neden olur.
Missouri Üniversitesi Tıp Fakültesi'nden bilim adamları, gen terapisinin etkili olabilmesi için hastalığın erken yaşlarında tedavi edilmesinin önemli olduğunu anladılar. Bu nedenle, köpekler sadece iki ve üç aylıkken kas distrofisi belirtileri göstermeye başladığında tedaviyi aldı. Araştırmacılar, İnsan Moleküler Genetik dergisinde yayınlanan araştırmaya göre, altı ila yedi aylıkken köpeklerin normal olarak gelişmeye başladığını buldular.
Distrofin geninin büyük boyutu tedavinin ilerlemesini önledi. Bu nedenle, bilim adamları genin minyatür bir versiyonunu oluşturmak ve bu geni kas distrofisi olan köpeklerin vücudundaki tüm kaslara güvenli ve etkili bir şekilde yaymak için bir virüs kullanmak zorunda kaldılar.
Çalışmanın yazarları , önümüzdeki yıllarda insanlarda tedavinin klinik çalışmalarına başlayabileceklerini ve hastalık için bir tedavi bulmaya çok yakın olduklarını doğrulamıştır.
Fotoğraf: © Pixabay.
