Bilimsel Çeviri Tıbbında yayınlanan bu çalışmanın sonuçları, SUMO-1 gen terapisini test etmek için insanlarda klinik çalışmalardan önce araştırmanın son aşamasından alınmıştır. SUMO-1, kalp yetmezliği olan hastalarda "savaşta eksik" bir gendir. Araştırmanın yazarları için, "SUMO-1 gen terapisi, genişlemiş kalplerin boyutunu gerçekten azaltan ve hasarlı bir kalbin hayati işlevini önemli ölçüde artıran ilk tedavilerden biri olabilir." Çalışma koordinatörü Roger J. Hajjar, ciddi kalp yetmezliği olan hastalarda denemelere başlamayı dört gözle bekliyor.
Kalp yetmezliği yaşlılarda hastanede kalmanın önde gelen nedeni olmaya devam etmektedir. Kalp düzgün pompalamak ve vücudunuzda kan dolaşımı yapmak için çok zayıf olduğunda ortaya çıkar.
Hacer, kalp yetmezliği olan hastalarda yeni SUMO-1 gen terapisini test etmek için ABD ilaç ajansından (FDA) yetki istedi. Başladığında, klinik araştırma Hac ve ekibi tarafından başlatılan kalp yetmezliğini tersine çevirmek için tasarlanmış ikinci gen terapisi tedavisi olacaktır. CUPIDO adı verilen ilk deneme, faz 1 ve faz 2'nin sonuçları pozitif olan SERCA2 ile gen terapisi testlerinin son aşamasındadır.
Bu testte, SERCA2 olarak bilinen bir gen, bulaşıcı parçacıklar içermeyen değiştirilmiş bir virüs olan eylemsiz bir virüs yoluyla uygulanır. SERCA2, kalsiyumun hücrelerden düzgün bir şekilde pompalanması için kritik bir enzim üreten ve kalp yetmezliğinde işlevsizdir, kalbi daha fazla çalışmaya zorlar ve bu süreçte daha büyük büyümeye zorlar. Normal. SERCA2 taşıyan virüs, kalp kateterizasyonu prosedürü sırasında kalpteki koroner arterler yoluyla verilir ve SERCA2 genlerinden faydalı enzimin üretimini geri kazanmak için bir kez sadece bir doz gen terapisine ihtiyaç vardır.
Ancak SERCA2, 2011 yılında Hajjar ve ekibi tarafından Nature'da yayınlanan bir çalışma, SUMO-1 geninin de kusurlu insan kalplerinde azaldığını gösterdiğinden, kalp yetmezliğindeki eylemden eksik olan tek enzim değildir. SUMO-1, SERCA2'nin aktivitesini düzenler, bu da SERCA2'nin fonksiyonunun seviyelerini değiştirmeden iyileştirilebileceğini gösterir. Fare yetmezliği modelinde yapılan bir takip analizi, SUMO-1 gen terapisinin kalp fonksiyonunu önemli ölçüde iyileştirdiğini göstermiştir.
Bu nedenle, bu uzmanlar sadece SUMO-1 gen terapisinin, sadece SERCA2 gen terapisinin ve bir SUMO-1 ve SERCA2 kombinasyonunun uygulanmasını test etti. Büyük hayvan kalp yetmezliği modellerinde, SUMO-1 yüksek doz gen terapisinin yanı sıra SUMO-1 ve SERCA2'nin birlikte verilmesinin kalbin güçlü kasılmalarına neden olduğunu, kan akışını iyileştirdiğini ve kalp, sadece SERCA2 gen terapisine kıyasla.
Kaynak: www.DiarioSalud.net
